基因疗法有望提供HIV治愈方案
据美国非营利新闻网EurekAlert!报道，针对艾滋病毒（HIV-1）的一种突破性基因编辑疗法，已开始全球首次人体试验。该疗法名为EBT-101，由腺相关病毒载体(AAV9)传递CRISPR-Cas9进行基因编辑。
EBT-101处于I/II期临床试验阶段，首位试验参与者已完成单次静脉给药，目前研究人员正观察其安全性和效果。如果病毒反弹评估达到标准，参与者将按试验计划停药。
研究人员希望EBT-101能实现一次性治愈，如果试验最后取得成功，这名参与者将不再需要抗病毒治疗。此前EBT-101已在动物试验中取得成功，能有效去除被感染细胞中的HIV-1前病毒DNA。
EBT-101由美国天普大学Lewis Katz医学院，以及Excision生物治疗有限公司合作开发。
自艾滋被发现后，已过去了40多年，目前还没治愈方法，但全球感染人数却快突破4000万。EBT-101可从细胞中去除艾滋病毒DNA，从而根除感染，实现治愈。对治愈来说，从细胞基因组中去除艾滋DNA很重要，因为病毒会长期隐藏在组织病毒库中，从而避开免疫系统和抗病毒治疗。
该I/II期试验(NCT05144386)由Excision赞助，是一项非盲、顺序队列、单剂量递增研究，招募9名参与者。在给药后第12周，所有参与者将被评估，以确定是否有资格停药。试验主要目的是在接受抗病毒疗法，且检测不到病载的人中，评估单剂量EBT-101的安全性和耐受性，此外还将进行生物分布、药效学和疗效评估。
在48周随访期后，所有人将被纳入长期随访方案(NCT05143307)进行15年的监测。该试验是首次将基于CRISPR的疗法用于传染病患者，它有望实现多重体内基因编辑法的临床评估。